Mới đây, các nhà khoa học Đại học Chicago, Illinois đã tiến hành thử nghiệm cấy da đã được điều chỉnh bằng liệu pháp nhằm điều chỉnh lượng đường huyết và trọng lượng cơ thể ở các trường hợp mắc tiểu đường và béo phì. Đây là lần đầu tiên họ thực hiện thử nghiệm trên chuột hoang dã và thu được các kết quả đầy hứa hẹn. Nhóm nghiên cứu cũng đã sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeats) để có thể thay đổi hệ gen với độ chính xác cao hơn.
Tiến sỹ Xiaoyang Wu, khoa nghiên cứu ung thư Ben May, Trường Đại học Chicago, người đứng đầu nghiên cứu đã tiến hành kiểm tra các miếng da được điều trị bằng liệu pháp được cấy ghép ở những con chuột hoang dã mắc bệnh tiểu đường và béo phì phải theo chế độ ăn kiêng. Những kết quả nghiên cứu của họ đã được công bố trên tạp chí Cell Stem Cell mới đây.
“Kết quả thu được rất tuyệt vời đối với chúng tôi bởi vì đây là lần đầu tiên chúng tôi quan sát thấy được những tế bào da được thiết kế có thể tồn tại lâu dài ở chuột hoang dã, và chúng tôi hy vọng rằng trong tương lai gần, cách tiếp cận này có thể được sử dụng như là một lựa chọn an toàn để điều trị cho các bệnh nhân tiểu đường và béo phì”, Tiến sĩ Wu nói.
Các nhà nghiên cứu đã nghiên cứu các tế bào gốc da lấy từ chuột nhắt, tiến hành chỉnh sửa chúng để giải phóng một lượng glucagon tương tự như peptide-1 (GLP-1). Đây là một hóc-môn có vai trò quan trọng trong việc bài tiết insulin và được sử dụng trong điều trị tiểu đường.
Sau đó, tiến sĩ Wu và các đồng nghiệp đã quyết định thực hiện phương pháp kỹ thuật ghép da, bởi vì, theo như họ giải thích, “Phần da là cơ quan có thể thúc đẩy giải phóng GLP-1 lâu dài, an toàn thông qua chuyển đổi gen xô ma”. Da cũng có thể được điều chỉnh để đảm bảo tính tương thích với người nhận cấy da.
Trở ngại chính cho việc thử nghiệm loại da được điều chỉnh bằng liệu pháp là phải tìm đủ một số lượng chuột hoang dã để thực hiện các thí nghiệm trên. Theo các nhà nghiên cứu, thủ thuật đã được đánh giá cao và cho thấy hiệu quả trên chuột trụi lông (lcon chuột đột biến có hệ miễn dịch bị ức chế) và chuột suy giảm miễn dịch.
Phương pháp tiếp cận an toàn và có tiềm năng lớn
Thử nghiệm trên các giống chuột hoang của tiến sỹ Wu và các đồng nghiệp đã chứng minh được là có hiệu quả như nhau. Điều này rất quan trọng bởi vì, không giống như những con chuột đột biến gen trong phòng thí nghiệm, chuột hoang có hệ miễn dịch đầy đủ chức năng có thể cho phép các nhà khoa học thử nghiệm các phản ứng với các miếng da cấy gép thông thường.
Trong số tất cả các ca cấy ghép được thực hiện trên chuột hoang dã có chế độ ăn kiêng thì có khoảng 80% là thành công. Các nhà nghiên cứu tin rằng kết quả của họ là một bước quan trọng trong việc quản lý bệnh tiểu đường và béo phì và có tiềm năng đóng góp vào sự phục hồi sức khỏe của bệnh nhân.
Tuy nhiên, các thí nghiệm vẫn còn ở giai đoạn khởi đầy do đó cần quan sát trên chuột để xác định “tuổi thọ” của kỹ thuật ghép da này, cũng như ghi lại bất kỳ phản ứng bất lợi nào của hệ miễn dịch.
“Với mô hình con chuột hoang này, chúng tôi sẽ tiếp tục theo dõi xem cách tiếp cận này có thể duy trì hiệu quả bao lâu và xem xét liệu có phản ứng miễn dịch nào với protein GLP-1 có thể phát triển hay không, đây là một trong những yếu tố quan trọng nhất chúng tôi đang cân nhắc”, Tiến sĩ Wu nói.
Các nhà nghiên cứu cũng quan tâm đến việc nghiên cứu đánh giá xem xét loại da được điều chỉnh bằng liệu pháp này có thể sử dụng để điều trị rối loạn di truyền như bệnh hemophilia hay không.
Theo các Trung tâm kiểm soát và phòng ngừa bệnh tật, lý do chính họ quyết định thử nghiệm ghép da cho bệnh tiểu đường thay vì căn bệnh khác là do căn bệnh này hiện ảnh hưởng đến khoảng 30,3 triệu người ở Hoa Kỳ. Một số lượng bệnh nhân quá lớn.
Theo tiến sĩ Wu cho biết: “Việc tập chung vào điều trị bệnh tiểu đường vì đây là một căn bệnh phổ biến, tuy nhiên đây cũng là một chiến lược đầy tiềm năng có thể ứng dụng điều trị cho hàng loạt các căn bệnh di truyền”.
P.T.T (NASATI), theo http://www.medicalnewstoday.com/articles/318741.php, 4/8/2017