Một hợp chất được gọi là cambinol cho thấy hứa hẹn tuyệt vời như một loại thuốc Alzheimer trong tương lai. Các phân tử này đã ngăn chặn sự lây lan của protein tau tích tụ ở vỏ não trong nuôi cấy tế bào và thử nghiệm trên chuột. Những người sống chung với bệnh Alzheimer có thể sớm hưởng lợi từ những loại thuốc mới này để có thể ngăn chặn căn bệnh lây lan khắp não.
Một protein tích tụ ở vỏ não có tên gọi là tau, được biết là đóng một vai trò quan trọng trong sự phát triển của bệnh Alzheimer.
Các tế bào não của chúng ta có một “hệ thống vận chuyển” được làm bằng các “đường” song song, thông suốt mà các phân tử dinh dưỡng, chất nuôi dưỡng, và các chất thải của tế bào có thể đi qua.
Bên trong một bộ não khỏe mạnh, protein tau hỗ trợ những đường này thông suốt. Tuy nhiên, đối với ai bị bệnh Alzheimer, các protein này sẽ tích tụ một cách bất thường, tạo thành các cấu trúc có hại có tên gọi là các đám rối.
Ban đầu, những đám rối này hình thành trong các vùng não chính, những vùng liên quan đến trí nhớ, nhưng khi bệnh tiến triển nặng, các đám rối này lại tiếp tục lây lan khắp phần còn lại của não.
Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu tại Trường Đại học California, Los Angeles (UCLA) hiện giờ đã tìm ra cách có thể ngăn chặn sự lây lan của những đám rối gây hại này.
Nghiên cứu mới của họ – đã được công bố trên tạp chí Biochemical and Biophysical Research Communications – cho thấy cách thức phân tử nhỏ có tên gọi là cambinol ngăn chặn các đám rối protein tau dịch chuyển từ vị trí này sang vị trí khác.
Varghese John, giáo sư thần kinh học tại UCLA, tác giả chính của nghiên cứu, cho biết: “Có hơn 200 phân tử đã được thử nghiệm như liệu pháp điều trị bệnh Alzheimer trong các thử nghiệm lâm sàng, và chưa từng có phương pháp điều trị nào có thể đạt tới”.
“Bài viết của chúng tôi mô tả cách tiếp cận làm chậm sự tiến triển của bệnh Alzheimer mới. Cho thấy phương pháp tiếp cận này có khả năng ức chế protein tau lan rộng”, Varghese John nói.
Các cambinol cản trở protein tau di chuyển
Bên trong bộ não khỏe mạnh, protein tau đảm bảo các đường bên trong hệ thống vận chuyển thông suốt nhờ liên kết với các vi ống, hình thành các nhân của các tế bào.
Tuy nhiên, trong bệnh Alzheimer, protein tau đã ngừng liên kết và tách khỏi nhân tế bào, thay vào đó tạo ra các đám rối như mớ tóc, dẫn đến làm cho các tế bào não bị chết.
Bệnh tình sẽ càng trầm trọng hơn khi các tế bào não này tiếp tục vón cục và kết tụ thành các túi nhỏ, dịch chuyển và phá hủy các mô khỏe xung quanh.
Những túi bọc lipit hay còn gọi là túi bào này được gọi là các exosomes. Chúng chắc chắc sẽ khiến cho các đám rối protein tau lan rộng. Chuyện gì sẽ xảy ra nếu có cách ngăn chặn được sự hình thành của các “túi mang” này di chuyển đến protein tau nguy hại này?
Khi phân tích hành vi của protein tau trong ống nghiệm (trong nuôi cấy tế bào) và trong cơ thể (sử dụng mô hình chuột), các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng cambinol có khả năng làm điều đó: nó chặn tau dịch chuyển bằng cách ngăn chặn một enzyme có tên gọi là nSMase2, chìa khóa để tạo ra các exosome mang protein tau.
Trong một thí nghiệm, các nhà khoa học đã sử dụng tế bào mang protein tau được lấy từ bộ não của những tử thi mắc bệnh Alzheimer. Họ hòa trộn các tế bào này với các tế bào không có protein tau với nhau.
Các tế bào chứa protein tau tích tụ tiếp tục lan rộng trong các tế bào chưa được điều trị bằng cambinol. Nhưng ở những người đã được điều trị, các tế bào mới và khỏe mạnh không bị “nhiễm” protein tau.
Hướng tới các loại thuốc điều trị Alzheimer mới
Các nhà nghiên cứu nghĩ rằng những kết quả đầy hy vọng này là do cambinol ức chế hoạt động của enzyme nSMase2, và cơ chế này có thể là cơ sở tuyệt vời cho sự phát triển các loại thuốc điều trị trong tương lai.
Trong thực tế, trong một thí nghiệm trên cơ thể lần thứ hai, các nhà nghiên cứu đã thấy rằng hoạt động của enzyme giảm xuống trong não của những con chuột được điều trị bằng cambinol. Điều này đặc biệt mang lại hứa hẹn lớn.
“Việc đưa các phân tử vào não là một trở ngại lớn, bởi vì hầu hết các loại thuốc không xâm nhập vào hàng rào máu não”, John giải thích. “Tuy nhiên, bây giờ chúng ta biết chúng ta có thể điều trị bệnh cho các loài động vật bằng cambinol để xác định tác dụng của nó đối với bệnh lý và tiến triển của Alzheimer”.
Đây là nghiên cứu đầu tiên cho thấy cambinol có thể ức chế hoạt động của enzyme nSMase2. Những phát hiện này đưa chúng ta đến gần hơn với các phương pháp điều trị mới cho bệnh Alzheimer, cũng như đối với các bệnh khác có biểu hiện protein tau kết tụ.
Nhóm nghiên cứu hiện đang tiến hành nghiên cứu để thiết kế các loại thuốc mà có khả năng làm cho cambinol mạnh hơn, và họ hy vọng rằng nghiên cứu của họ sẽ thành công ở động vật. Nếu đạt được thành công này, bước tiếp theo sẽ tiến hành thử nghiệm các loại thuốc mới trong các thử nghiệm lâm sàng ở người.
P.T.T (NASATI), theo https://www.medicalnewstoday.com/articles/321720.php